Abstract

P 008

Beeinflußt die Enzymersatztherapie bei Mucopolysaccharidose VI okuläre Veränderungen?

Kilian Schöpfer, Elke Miebach, Susanne Pitz

Universitäts-Augenklinik Mainz

Hintergrund
Erst seit wenigen Jahren steht zur Behandlung einiger Mukopolysaccharidosen mit der Enzymersatztherapie eine kausale Therapie zur Verfügung. Ob sich hierunter die okuläre Symptomatik verändert, ist bisher nicht bekannt.
Methode
Es wurden sechs Frauen und ein Mann im Alter zwischen 7 und 29 Jahren mit MPS VI über einen Zeitraum von 22 Monaten beobachtet, die mit einer Enzymersatztherapie (rekombinante Arylsulfatase B – NaglazymeTM) behandelt wurden. Jährlich wurden Sehschärfe, Augeninnendruck, Papillen- sowie Fundusmorphologie untersucht und überprüft. Desweiteren wurden auch Hornhauttrübungen kontrolliert und fotodokumentiert.
Ergebnisse
Bei fünf von sieben Patienten zeigten die okulären Befunde keine Veränderungen. Ein Patient erreichte eine Visusverbesserung von zwei Snellen Zeilen an einem Auge, im Gegensatz zu einem Patienten, der sich beidseits um jeweils zwei Zeilen verschlechterte. Fünf von sieben Patienten zeigten Papillenveränderungen: zwei Patienten eine Papillenschwellung, drei andere Patienten verschiedene Grade einer Optikusatrophie. Alle sieben Patienten zeigten die typische Trübung der Hornhaut.
Schlussfolgerungen
Die Sehschärfe sowie andere okuläre Veränderungen bei Patienten unter Enzymersatztherapie mit Mucopolysaccharidose VI zeigten sich während der Verlaufskontrollen von dreieinhalb Jahren im Wesentlichen stabil. Ob diese Stabilisierung bereits einem Therapieeffekt entspricht, oder ob dies dem natürlichen Verlauf entspricht, kann aufgrund der kleinen Patientenzahl (MPS VI ist der in Deutschland seltenste MPS-Typ)  nicht sicher entschieden werden.

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